근이영양증 치료에 대한 새로운 희망 •

건강한 사람의 평균 근육량은 약 54%이지만 근이영양증(MD)이 있는 사람은 질병의 후기 단계에서 근육이 전혀 없을 수 있습니다. 근이영양증을 치료하는 방법이 있습니까?

근이영양증이란 무엇입니까?

근이영양증은 진행성 근육 약화 및 근육량 손실을 유발하는 질병 그룹입니다. 근이영양증에서 유전자 돌연변이는 건강한 근육을 만드는 데 필요한 단백질 생산을 방해합니다.

이 돌연변이 유전자는 종종 부모로부터 유전되지만 돌연변이 유전자가 유전 형질 없이 독립적으로 발달할 가능성이 있습니다.

근육의 어느 부분이 영향을 받고 증상이 무엇인지에 따라 다양한 유형의 근이영양증이 있습니다. 가장 흔한 유형의 근이영양증인 Duchenne MD의 증상은 어린 시절에 시작되며 고르지 않은 도로에서 빠르게 이동할 때 넘어지기 쉽습니다.

근이영양증은 남아가 더 흔히 경험하는 반면 여아는 그 특성의 운반자일 뿐입니다. 다른 유형의 이영양증은 사람이 자랄 때까지 나타나지 않습니다.

근이영양증이 있는 일부 사람들은 결국 걸을 능력을 잃게 됩니다. 다른 사람들은 호흡이나 삼키는 문제가 있을 수 있습니다.

근육 형성 단백질은 근이영양증을 치료하는 방법이 될 수 있습니다

근이영양증에 대한 치료법은 없지만 다양한 치료법이 다음을 포함하여 발생할 수 있는 신체적 장애 및 기타 문제에 도움이 될 수 있습니다.

  • 이동 지원, 가벼운 운동, 물리 치료 및 신체 보조 도구와 같은

  • 지원 그룹, 실용적이고 감정적인 영향을 다루기 위해
  • 수술, 척추측만증과 같은 자세 결함을 교정하기 위해
  • 의약품, 근력을 증가시키기 위한 스테로이드 또는 심장 문제를 치료하기 위한 ACE 억제제 및 베타 차단제와 같은.

새로운 연구는 MD 증상과 관련된 유전적 돌연변이와 손상된 근육을 교정하는 방법을 찾고 있습니다. 그 중 하나는 Rockefeller University와 Edinburgh University의 두 가지 개별 연구입니다.

근육은 수백만 개의 조밀한 세포로 구성되어 있습니다. 성인의 경우에도 이 근육은 계속해서 재생되어 다양한 질병이나 부상으로 인해 발생할 수 있는 손상을 복구합니다.

Science Daily의 보고에 따르면, 일부 새로운 근육은 근육 구조와 기능을 담당하는 줄기 세포의 단백질에서 형성되지만 돌연변이는 지방이나 근육을 생성할 수 있는 줄기 세포 그룹인 pericyte 조각과 PIC에서 발생합니다.

지금까지 연구자들은 단백질이 근육 형성에 관여한다는 것만 알았지만 건강한 근육 발달을 담당하는 유전자에 어떤 영향을 미치는지는 아직 모릅니다.

미네소타 대학 조교수인 야오 야오(Yao Yao)는 "우리 연구에 따르면 근육이든 지방이든 세포의 형성은 라미닌이라는 단백질 복합체를 기반으로 한다"고 말했다.

라미닌 경로에 작용하여 신약을 개발하면 근이영양증의 많은 증상을 완화할 수 있다고 Yao는 말했습니다.

Yao의 연구에 따르면 신체에서 라미닌이 손실되면 최소한 일종의 근이영양증이 발생할 수 있습니다. 보다 구체적으로, Yao와 그의 팀은 혈관주위세포와 PIC의 라미닌에 대한 연구에 집중했습니다.

Yao와 팀은 체내 라미닌 결핍을 나타내는 쥐 그룹에 대한 연구를 수행했습니다. 그들은 이 쥐 그룹이 다른 정상 쥐보다 몸집이 작고 근육량이 정상 이하임을 발견했습니다. 사실, pericytes와 PICs는 근육 줄기 세포에서 아주 작은 부분만을 가지고 있어서 그렇게 극적인 결과를 보여서는 안됩니다.

Yao와 팀은 이 조직에서 라미닌을 교체하면 쥐가 회복하는 데 도움이 될 수 있다고 추론했습니다. 그러나 이 아이디어는 인간이 실현하기에는 상당히 어려운 것으로 간주됩니다. 이 그룹의 쥐는 조직 증가와 근육 강도와 같은 상당한 변화를 보여주었지만 인간에게 라미닌을 주입하면 라미닌이 조직에 적절하게 흡수되기 위해 수백 번의 주입이 필요합니다.

그런 다음 과학자들은 라미닌이 근육을 만들기 위해 혈관주위세포와 PIC에 어떻게 영향을 미치는지 이해하는 데 관심을 집중했습니다. 그들은 라미닌이 어떤 유전자가 켜지고 켜지지 않는지에 영향을 미친다는 것을 발견했습니다.

이러한 '독특한' 유전자 중 하나는 "gpihbp1", 일반적으로 pericytes가 거주하는 모세 혈관에서 발견됩니다. 유전자 "gpihbp1"는 지방 형성에 역할을 하는 것으로 나타났습니다. 라미닌이 없을 때,gpihbp1"는 더 이상 pericytes 및 PIC에서 활성화되지 않습니다.

이러한 아이디어를 바탕으로 과학자들은 gpihbp1이 줄기 세포가 지방 대신 근육으로 변하도록 유도할 수 있다고 생각합니다. 그들은 laminin-deficient pericytes와 PICs를 조작하여 gpihbp1을 활성화시켰고, 이 세포들이 새로운 근육으로 발달한다는 것을 발견했습니다.

연구팀은 현재 이 장애를 일으키는 근이영양증을 치료할 방법과 방법을 제공하기 위해 혈관주위세포와 PIC에서 gpihbp1 수준을 증가시킬 수 있는 약물을 찾고 있습니다.

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